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關鍵字：基因治療
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台大團隊研發罕病AADC基因療法 成功技轉給美國藥廠
醫藥衛生 / 醫藥話題7157健保於今年12月起給付「芳香族L-胺基酸類脫羧基酵素（AADC）缺乏症」基因治療藥物，適用患者一生一劑，但每劑費用1億元，創下健保給付藥物單價最高紀錄，因費用昂貴，外界評價不一。參與此藥研發的台大醫院基因醫學部主任簡穎秀為研發團隊抱屈，20年前沒人看好，國外投資意願極低，但還是順利研發成功。 -
台灣SNQ認證躍上國際 攜手ICHOM引領亞太醫療品質
醫藥衛生 / 智慧醫療3867在台灣推動28年的SNQ國家品質標章，12月6日在「亞太醫療品質年會」，由SNQ評審團總召集人陳維昭，與國際健康照護成效評估聯盟（ICHOM）執行長布萊特（Jennifer L. Bright）簽署合作協議。台灣原創的SNQ品質認證機制，正式成為ICHOM亞洲第一個合作夥伴。 -
史上最貴新藥！近1億元基因療法納健保給付 罕見疾病AADC治療公平性引發討論
醫藥衛生 / 罕見疾病7552「芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症（AADC缺乏症）」基因治療藥物，每劑費用近1億元，自12月1日起納入健保給付，創下健保給付藥物單價最高紀錄，預估第一年有13名患者受惠。罕病AADC缺乏症的病童因嚴重動作障礙，幾乎不能活動，由於發育遲緩，如果未獲妥善治療，很難活過5歲。 -
台大團隊研發AADC缺乏症基因療法 近億罕病藥納健保
醫藥衛生 / 全民健保9196打1針要花近億元，健保署共擬會議通過用於治療罕見疾病「嚴重表現型的芳香族 L-胺基酸類脫羧基酶（Aromatic L-amino acid decarboxylase，簡稱AADC）缺乏症」含eladocagene exuparvovec成分基因療法藥品，此為健保上路以來，給付單價最高的藥物，預估給付後首年13人受惠。 -
再生醫療雙法明年上路 TPMS首度引進FACT國際認證
醫藥衛生 / 生醫產業12715國內《再生醫療法》與《再生醫療製劑條例》雙法，預計將於2026年1月1日正式上路，台灣正站上亞洲再生醫療制度創建的關鍵轉捩點，台灣精準醫學學會（TPMS）特別於2025年8月2至3日假台大醫院國際會議中心舉辦為期2天的「再生醫療臨床試驗教育訓練課程」。此次課程同步引入FACT（Foundation for the Accreditation of Cellular Therapy）制度規範，現場齊聚超過百位來自臨床、產業與政策領域的關鍵人士，實為制度與實務全面接軌的重要里程碑。 -
工程師從馬桶跌下青蛙趴地！ 確診SMA治療1年超勵志
醫藥衛生 / 罕見疾病7646現年55歲王程麒是1名認真努力的工程師，曾經負責政府大型專案，且申請到上億元研發經費，雖在3歲前呈現步態不穩容易跌倒，運動功能較同儕落後的情形，直到41歲才確診「脊髓性肌肉萎縮症」，歷經從馬桶跌下來，手腳無力，維持青蛙趴地姿勢長達1小時的窘境，也曾在9年內發生6次重大跌倒骨折，左大腿、左小腿、左肩膀與右腳踝都摔斷過，嚴重影響生活品質。 -
SMA健保放寛給付上路 醫勸病友把握機會積極評估治療
醫藥衛生 / 罕見疾病7559目前SMA的治療藥物有3種包括：背針、口服藥物、基因治療。周怡君主任分析，這3種藥物的治療目標，都是要讓神經可以存活。其中，背針是最早用來治療SMA的藥物，因為它藥物的分子比較大，藉由背針的施打，將藥物送到神經細胞，進而強化神經細胞的能力，讓它存活，甚至提升功能。 -
打1針就能治癒血友病？代價破1億天價 健保給付成挑戰
醫藥衛生 / 全民健保7735打1針，就可能治癒遺傳性血友病，這可不是天方夜譚，最近國外藥廠正向食藥署申請藥證，並有意與健保署協商議價，希望納入給付，如果一旦成真，將造福全國1200多名血友病患者，不過，此細胞療法針劑價格昂貴，在美國B型血友病1劑費用高達350萬美金，折合台幣後，金額破億，相當驚人！至於A型血友病，1劑也要價290萬美金。