【NOW健康 陳如頤／台北報導】打1針，就可能治癒遺傳性血友病，這可不是天方夜譚，最近國外藥廠正向食藥署申請藥證，並有意與健保署協商議價，希望納入給付，如果一旦成真，將造福全國1200多名血友病患者，不過，此細胞療法針劑價格昂貴，在美國B型血友病1劑費用高達350萬美金，折合台幣後，金額破億，相當驚人！至於A型血友病，1劑也要價290萬美金。
衛福部健保署醫審及藥材組參議戴雪詠說明，血友病是一種罕見的遺傳性凝血功能障礙，B型血友病現行標準療法眾多，病患每週需定期輸注促進血液凝結的蛋白質「第9凝血因子」（FIX）數次，台灣目前約有196名B型血友病患，每人每年藥費約500萬至700萬元。至於A型血友病患者，缺乏第8凝血因子，人數約千人，每人每年藥費同樣在500萬至700萬元。
近年來，血友病基因針劑治療陸續通過美國食藥局（FDA）批准，只須1次性注射，就有機會痊癒，該臨床實驗已有13年，成效顯著，其作用機轉為透過病毒感染身體，經過改造的無害病毒能將「第9凝血因子」基因傳遞給肝細胞，並指示肝細胞製造病患缺乏的促進凝血的蛋白質。
不過，此細胞治療針劑在美國創下天價，以B型血病友基因治療為例，1劑超過高達新台幣1億元，被喻為全球最昂貴的藥物。
戴雪詠補充提到，這款B型血友病基因治療在美國已經取得許可證，但歐盟僅給予暫時性藥品許可證，主因是新藥臨床試驗人數太少，是否有長期療效，需要廠商進一步提供相關資料。等新藥申請到台灣藥證，健保署將評估給付可行性。
戴雪詠強調，藥廠如申請給付，健保署將啟動醫療科技評估，參考藥品確實療效、成本效益及對病人生活品質提升，如免除患者定期注射等因素，進行討論。
對此，衛福部長邱泰源表示，只要對民眾健康有益，即使健保罕見疾病預算並不充裕，仍盡力研議，希望納入健保。
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