【NOW健康 陳如頤/台北報導】打1針,就可能治癒遺傳性血友病,這可不是天方夜譚,最近國外藥廠正向食藥署申請藥證,並有意與健保署協商議價,希望納入給付,如果一旦成真,將造福全國1200多名血友病患者,不過,此細胞療法針劑價格昂貴,在美國B型血友病1劑費用高達350萬美金,折合台幣後,金額破億,相當驚人!至於A型血友病,1劑也要價290萬美金。
衛福部健保署醫審及藥材組參議戴雪詠說明,血友病是一種罕見的遺傳性凝血功能障礙,B型血友病現行標準療法眾多,病患每週需定期輸注促進血液凝結的蛋白質「第9凝血因子」(FIX)數次,台灣目前約有196名B型血友病患,每人每年藥費約500萬至700萬元。至於A型血友病患者,缺乏第8凝血因子,人數約千人,每人每年藥費同樣在500萬至700萬元。
近年來,血友病基因針劑治療陸續通過美國食藥局(FDA)批准,只須1次性注射,就有機會痊癒,該臨床實驗已有13年,成效顯著,其作用機轉為透過病毒感染身體,經過改造的無害病毒能將「第9凝血因子」基因傳遞給肝細胞,並指示肝細胞製造病患缺乏的促進凝血的蛋白質。
不過,此細胞治療針劑在美國創下天價,以B型血病友基因治療為例,1劑超過高達新台幣1億元,被喻為全球最昂貴的藥物。
戴雪詠補充提到,這款B型血友病基因治療在美國已經取得許可證,但歐盟僅給予暫時性藥品許可證,主因是新藥臨床試驗人數太少,是否有長期療效,需要廠商進一步提供相關資料。等新藥申請到台灣藥證,健保署將評估給付可行性。
戴雪詠強調,藥廠如申請給付,健保署將啟動醫療科技評估,參考藥品確實療效、成本效益及對病人生活品質提升,如免除患者定期注射等因素,進行討論。
對此,衛福部長邱泰源表示,只要對民眾健康有益,即使健保罕見疾病預算並不充裕,仍盡力研議,希望納入健保。
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