中央健康保險署於114年3月28 日召開「全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議藥品部分第74次會議」，通過將治療罕見疾病軟骨發育不全症之vosoritide新成分新藥納入給付，因軟骨發育不全症造成病人除了下肢無法生長，上肢太短，甚至難以如廁，生活上需倚賴他人協助，本藥品目前唯一可以治療該疾病，其不僅能改善病人身高，且身長、頭顱、臉部比例亦較為正常。人年藥費約700萬元，預估嘉惠人數約72人，藥費支出約5億元，透過罕藥專款收載，最快於114年5月1日生效。

賴清德總統於11月23日出席罕見疾病基金會獎助學金頒獎活動致詞時表示，1個國家的文明指標是弱勢族群能否在這個國度自在生活，而今照顧罕病病友已成為國家政策。11月28日於立法院厚生會下設立的「罕見疾病權益促進委員會」即是要往此目標邁進。委員會期待從制度、實務照顧、臨床治療、新藥引進之預算及給付，與法規等各面向之討論，共同協助罕見疾病病患與家庭提升治療可近性並增進生活品質。

明年度健保總額協商破裂，健保會兩案併陳，送至衛福部。在先前協商過程中，醫界代表要求健保不再給付罕見疾病用藥，引發爭議，為此，53個罕病團體今天發出聯合聲明，向衛福部長邱泰源及健保會委員喊話，希望盼邱部長支持付費者版本，讓罕病藥物持續由健保給付。

明年度健保總額大餅費率尚未底定，但已引發醫界、民團相互抨擊，醫院代表希望罕藥專款「歸零」，全數改由公務預算支付。罕見疾病基金會反擊「此舉無疑斬斷所有病類近1.7萬罕病患者的治療生機。」，健保署長石崇良則強調，罕藥目前沒有被排除在總額之外，明年預算絕對比今年更高。

你知道健保總額預算8千億中，罕病患者使用的罕藥佔多少比例嗎？以2022年支出來看，全民健保總額8,095億中，罕藥僅佔了0.95%，對一般人來說這個數字或許不代表任何意義，但對罕病家庭來說，卻是攸關1個家庭的未來，對社會安定產生影響。素來全民健保總額佔比不及「百分之一」的罕藥專款，並不會造成「健保危機」，而罕病基金會為此提出6大建言，盼政府能加速給付，減少影響罕病患者的求生機會。