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關鍵字：遺傳性罕病
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健保12月新制 給付AADC基因療法、乳癌、胰臟癌新藥
健康養生 / 最新消息7855衛福部公布12月新制，均為健保給付新藥，包括，罕見疾病「芳香族 L-胺基酸脫羧基酶」（AADC）缺乏症針劑新藥、停經後轉移性乳癌新增給付含tucidinostat成分藥品，以及移性胰臟癌擴大給付Onivyde的藥品組合，作為成人第一線治療。 -
史上最貴新藥！近1億元基因療法納健保給付 罕見疾病AADC治療公平性引發討論
醫藥衛生 / 罕見疾病8283「芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症（AADC缺乏症）」基因治療藥物，每劑費用近1億元，自12月1日起納入健保給付，創下健保給付藥物單價最高紀錄，預估第一年有13名患者受惠。罕病AADC缺乏症的病童因嚴重動作障礙，幾乎不能活動，由於發育遲緩，如果未獲妥善治療，很難活過5歲。