【NOW健康 編輯部／整理報導】衛福部公布12月新制，均為健保給付新藥，包括，罕見疾病「芳香族 L-胺基酸脫羧基酶」（AADC）缺乏症針劑新藥、停經後轉移性乳癌新增給付含tucidinostat成分藥品，以及移性胰臟癌擴大給付Onivyde的藥品組合，作為成人第一線治療。
台灣研發AADC基因療法！ 「一針一億元」罕病藥納健保
AADC缺乏症屬於遺傳性罕病，台灣新生兒AADC發生率約為3萬分之1，高於多數國家，病童於7歲前出現癲癇樣發作、嚴重運動障礙，過去並無有效治療藥物，多在5至6歲病逝，此項針劑療法只需施打一劑，存活期可望延長至20歲以上。
這款針劑藥物由台大醫院基因醫學部教授胡務亮研究團隊研發而成，2007年投入研究，2022年取得歐盟藥證，2024年獲我國食品藥物管理署核准，為台灣基因藥物研發的重要里程碑成果。
該藥於12月1日起「暫予支付」適用於18個月以上、未滿6歲、且症狀嚴重的病童，為目前唯一可對應此疾病的治療方式，且僅需終生施打一次。但每劑要價高達一億元，創下健保給付藥物單價最高紀錄，引發外界熱議。
新增給付乳癌、胰臟癌標靶藥 預計5年內數百名癌友受惠
在停經後轉移性乳癌治療上，健保新增給付含tucidinostat成分藥品，適用於荷爾蒙受體陽性、HER2陰性且既有治療後復發或惡化的患者，提供臨床另一選擇。健保署預估第1年至第5年約有261至700人受惠，預估藥費約支出0.63億元至1.69億元。
在轉移性胰臟癌方面，擴大給付Onivyde的藥品組合，作為成人第一線治療。臨床研究顯示，該療法可延長整體存活期與疾病未惡化時間，有助改善胰臟癌治療選擇不足的困境，預估第1年至第5年約121至152人受惠，藥費約0.57億至0.71億元。
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