罕病天價藥1劑4900萬元 首例核准未滿6個月嬰兒受惠

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陳如頤 報導
罕病天價藥1劑4900萬元 首例核准未滿6個月嬰兒受惠
▲健保署副署長蔡淑鈴表示,8月8日南部地區1名未滿6個月的嬰兒成為首例通過「罕病脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因治療針劑」事前審查的患者。(圖/NOW健康資料照片)

【NOW健康 陳如頤/台北報導】健保核准了史上最貴的藥物「罕病脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因治療針劑」,由瑞士藥廠諾華研發的「諾健生(Zolgensma)」打1針終身有效,但費用高達4900萬元天價。


健保署副署長蔡淑鈴表示,8月8日南部地區1名未滿6個月的嬰兒成為首例通過此款基因治療用藥事前審查的患者。因藥價極為昂貴,健保署與藥廠協議後,首開先例,採7期攤付,且患者如在10年追蹤期間發病,就可不用支付其餘藥費。


脊髓性肌肉萎縮症(SMA)係因先天基因缺陷或突變,導致脊髓前角運動神經元退化,隨著時間進展,個案嚴重持續肌肉萎縮、無力,導致行走或進食困難,最後甚至無法呼吸,屬於罕見遺傳性神經肌肉疾病。


蔡淑鈴指出,SMA基因治療針劑藥物為健保首次將罕病基因治療藥品納入給付,也是健保給付史上最昂貴的藥物,1針藥價達4900萬元,適應症為「6個月以下發病,且帶有基因突變」,預估1年約有8名病童符合用藥資格。


蔡淑鈴說,國外研究證實,該針劑藥宣稱終身有效,但目前最長僅觀察使用7.5年,為此,要求患者於打針之後,必須長期追蹤,病人需簽署同意書,同意用藥後每4個月回診1次,接受標準運動功能檢查,提交療效追蹤等資料,每年須總評估1次,至少追蹤10年。


此外,因為藥價昂貴,疾管署首度與藥廠協商,最後決議採「分期付款」,只要用藥觀察期間發病,健保將不給付後續的款項。


蔡淑鈴強調,此款基因治療針劑藥物的給付對象相當嚴格,需為未滿6個月的嬰兒,且帶有基因突變。在藥物使用事前審查也須提交各項評估資料,因此到目前為止,僅有1名患者家屬提出申請。


該名病童為家住南部的嬰兒,現已通過健保審核,正等待藥廠自國外進口藥物,送至醫院,就可接受靜脈注射。臨床證實,該款藥物「終身有效」,可望徹底擺脫疾病威脅。


除了這項基因針劑,健保也已通過口服、脊髓針劑等2種需要長期使用的SMA治療藥物。不過,全台約有400多名脊髓性肌肉萎縮症(SMA)病友,僅有100多人符合相關藥物給付,約有300多人仍不在給付範圍。


因藥費昂貴,醫界呼籲將新生兒SMA篩檢納入公費,對此,國健署婦幼健康組簡任技正陳麗娟表示,新生兒SMA篩檢是否納入公費項目,還處於評估可行性階段,已委託研究計畫蒐集國內外防治、檢查等實證資料,後續將舉行2場專家會議,預計年底完成,屆時將提出進一步建議。


核稿編輯:陳珍妮


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